2025年，国家药品监督管理局批准76款创新药上市（参照中国医药报统计口径），包括47个化学药品、23个生物制品（其中包括10个抗体药物、4个重组蛋白、3个细胞基因疗法、3个抗体偶联药物、1个基因疗法、1个多肽）和6个中成药，在数量创下新高的同时呈现出多元化创新疗法在中国加速上市的趋势，极大丰富了国内患者的临床治疗手段。
疾病治疗领域多点开花
从疾病领域分布来看，肿瘤依然是获批新药最为集中的阵营，数量为34款，涉及小分子、单抗、细胞疗法、ADC等不同的药物类型。其中，乳腺癌新药数量最多，达到9款，包括3款CDK4/6抑制剂和2款CDK2/4/6抑制剂，同时也上市了国内首个AKT抑制剂卡匹色替片和分别针对Trop2和HER2靶点的2款抗体偶联药物（ADC）注射用德达博妥单抗和注射用博度曲妥珠单抗，为乳腺癌患者提供不同治疗场景下的新选择。其次是肺癌药物有6款，除了KRAS抑制剂赛道迎来第3款国产新药枸橼酸戈来雷塞片外，主要还是集中在HER2、EGFR等传统大靶点上。其他针对实体瘤的药物中，包括3款针对卵巢癌、宫颈癌的妇科肿瘤新药，以及在肝细胞癌、胆道癌、前列腺癌、鼻咽癌领域各有1款新药上市。
血液肿瘤领域有8款新药获批，包括2款国产Bcl-2抑制剂利沙托克拉片和索托克拉片，适应症为慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤患者更新高治愈率的治疗新方案。另外有2款靶向CD19的CAR-T细胞疗法获得批准治疗B细胞淋巴瘤，使得国内市场上的国产CAR-T疗法累计达到7款。
在肿瘤之外，2025年获批上市新药还主要集中在感染性疾病领域。比较值得关注的有4款流感治疗药物昂拉地韦片、玛舒拉沙韦片、玛硒洛沙韦片、玛帕西沙韦胶囊，尤其是后3款药物都是靶向流感病毒RNA聚合酶PA亚基的抗病毒药物，具有起效迅速且全病程仅需用药1次的优点，极大缓解了流感高发季节的民众用药紧张问题，有助于降低公共卫生负担。另外一款值得关注的抗感染药物是用于破伤风紧急预防的斯泰度塔单抗注射液，这也是中国企业在全球范围内的首创性突破成果。
免疫疾病、内分泌&代谢疾病这两个慢性大病种也是获批新药较为集中的领域，在2025年分别有8款和7款新药获批，其中斑块状银屑病新药有3款、2型糖尿病药物有4款，继续抬高患者从更多样化治疗药物中获益的天花板。其他比较值得关注的新药包括用于治疗慢性自发性荨麻疹的BTK抑制剂瑞米布替尼片，这既是BTK在国内市场从肿瘤到自免领域的破界，也填补了慢性荨麻疹临床治疗的未满足需求；以及全球首个用于成人肥胖或超重患者体重长期控制的GLP-1R/GCGR双靶点激动剂玛仕度肽，是中国企业在热门GLP-1赛道上的重要成果。
突破性疗法呈现数量和质量双提升
中国市场上创新药的质量提升，不仅体现在数量和技术类型多样性上，也有更多突破性疗法、源头创新药物和具有重磅潜力的新药在中国首发上市，以及越来越多的中国上市新药在全球范围内保持了研发进度的领先性。据医药魔方NextPharma数据库的统计，2025年获批的76款新药中，获得过CDE突破性疗法认定的药物有17款。从基于NextPharma赛道排名的全球研发进度领先程度看，有12款上市新药是全球赛道排名第1的品种，比例达到16%；全球赛道排名前三的品种则有31款，比例达到了41%，详见下表。
2025年中国批准的76款新药
注：赛道排名是以药品的核心作用机制划分赛道，并按当前最高研发阶段及对应的开始日期进行排序，能够反映药品在全球/中国的研发速度与竞争态势；新药品种清单依据中国医药报口径，参考链接：https：//mp.weixin.qq.com/s/D5R_QVNOiz0bEFUL7ssqsQ
CDE的突破性疗法认定与FDA类似，通常授予那些“用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，对于尚无有效治疗手段、可以提供有效防治手段或与现有治疗手段相比具有更明显的临床优势”的药物。一般来说，获得突破性疗法认定的药物，往往也是通过临床数据证明临床价值和能够填补临床未满足需求的高质量创新药物。
从数据来看，2025年获批上市的17款突破性疗法中，有13款集中在肿瘤领域，包括实体瘤9款，血液肿瘤4款。另外4款突破性疗法则分别分布在感染疾病、免疫疾病、心血管疾病和血液疾病。比较有代表性的药物除了上文提到过的破伤风预防药物斯泰度塔单抗（突破性疗法，全球赛道排名1/6）外，还有全球首个、中国首发获批的EGFR ADC药物维贝柯妥塔单抗（突破性疗法，全球赛道排名1/28）、全球首个HER2双抗药物注射用泽尼达妥单抗（突破性疗法，全球赛道排名1/10）等。
创新药以更快速度进入医保
在更多高水平创新药品能够在中国以较快速度获得上市资格，极大丰富临床治疗手段的同时，国家医保局近年来通过每年一次常态化的医保谈判手段，也大大提升创新药品纳入医保的速度，进一步提升创新药物在中国临床用药上的可及性。
以2025年1月1日至6月30日期间批准的可以申请纳入《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》的43款新药为例，有30款通过谈判成功进入国家医保目录。也就是说，国家医保目录对于2025年上半年获批新药的覆盖率可以达到70%，这些药品自2026年1月1日就可以医保报销的形式惠及需要的患者，降低患者用药负担。
在纳入2025年医保的新药中，有不少对于解决临床未满足需求具有重大现实意义，甚至是解决一些患者“无药可医”的困境。比如国内企业自主研发的高选择性MEK1/2抑制剂芦沃美替尼作为突破性疗法今年5月通过优先审评程序获批上市，成为中国首个且目前唯一一个同时覆盖成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童及青少年伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的药物。虽然国内已经上市了氢司美替尼，但芦沃美替尼获批适应症更广，针对这两个长期缺乏标准治疗方案、靶向药物几乎为空白的罕见肿瘤领域，芦沃美替尼仅获批半年后就能通过医保覆盖惠及患者，显示出国家医保对于支持突破性创新疗法、填补临床空白的积极导向。
国家医保弥补保障空白的努力，不仅体现在对于上述“缺药少药”的罕见疾病的覆盖上，即便是对于一些已经有相对较多治疗药物的乳腺癌、肺癌等大病种，当有革新性或者首创新的治疗手段问世后，也能及时纳入保障范围，为患者提供实惠。比如针对HR阳性乳腺癌的小分子PI3Kα抑制剂伊那利塞片（突破性疗法，全球赛道排名2/35）、针对HER2突变非小细胞肺癌的HER2单抗药物注射用瑞康曲妥珠单抗（突破性疗法，全球赛道排名4/92）、针对KRAS突变非小细胞肺癌的枸橼酸戈来雷塞片（突破性疗法，全球赛道排名5/65），这些2025年获批的创新药都是同靶点和适应症首次出现在国家医保目录之中。当然，对于基本医疗保障已经充分的领域，部分1类新药同样难以进入医保目录，也体现了国家医保局对差异化创新的态度。
为了进一步增强对民众的医疗保障力度，国家医保局在开展2025年国家医保目录更新工作的同期，开创性地首次同步启动了《商业健康保险创新药品目录》拟定工作，进一步提升高价值创新药的可及性。在2025年获批新药中，注射用维拉苷酶β、注射用泽尼达妥单抗两款药物进入《商业健康保险创新药品目录》，为商业保险报销提供明确参考，降低患者自费负担。
随着国家药品监督管理局持续优化审评审批流程，让差异化高质量创新成果快速落地，加上国家医保局将更多临床急需、价值确切的创新药通过常态化谈判机制及时纳入支付范围，也就让中国创新药实现了“当年批、当年谈、次年惠”的局面，让创新药市场形成了“上市-准入-可及”的良性循环。
中国市场上的创新药物能够实现“批准上市”与“医保准入”的双向加速，也体现了中国医药创新生态体系的成熟与效率。近70%的年内获批新药医保覆盖率，不仅大幅减轻了患者负担，更传递出明确政策信号：中国医药市场正坚定地向“以临床价值为导向”的高质量创新转型。随着创新链、产业链与支付链的协同持续深化，中国患者将更快用得上、用得起全球前沿的疗法。
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